AI在医疗产品中的应用监管：FDA的CBER、CDER、CDRH 和 OCP 如何协同合作

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FDA并非单一实体。它是一组中心，每个中心都有自己的“个性”、法定授权、风险承受能力和监管优先事项。CDRH（器械与放射健康中心）将人工智能视为产品本身（软件即医疗器械，SaMD）。CDER（药品审评与研究中心）将人工智能视为开发产品的工具（例如，在临床试验中或药物研究中）。CBER（生物制品审评与研究中心）将人工智能视为高度复杂且常为活体产品的生产过程组成部分（例如细胞疗法中的CMC或PAT）。OCP（组合产品办公室）协调组合产品中的AI应用（AI驱动的药物输送系统、智能给药装置等跨界产品）。FDA认识到AI在整个药品生命周期及多个治疗领域的应用日益增加，人工智能在CDER活跃的领域中越来越多地融入，包括数字健康技术（DHTs）和真实世界数据（RWD）分析，这些趋势促使了各中心加强协同合作。

2024年3月15日，FDA发布文件《人工智能与医疗产品：CBER、CDER、CDRH和OCP如何协同工作》（Artificial Intelligence & Medical Products: How CBER, CDER, CDRH, and OCP are Working Together），该文件于2025年2月修订。通过该文件，FDA旨在提高公众对FDA各医疗产品中心如何协作以保护公众健康、促进创新的透明度。

FDA认识到AI 技术在医疗产品开发、部署、使用和维护过程中涉及复杂且动态的流程，因此需要在整个医疗产品生命周期中进行细致管理。具体而言，AI 应用的端到端管理是一个迭代过程，从构思和设计开始，逐步推进到数据获取、准备、模型开发与评估、部署、监控和维护。这种方法有助于应对模型性能、风险管理和监管合规等现实应用中的持续挑战。AI 管理需要一个基于原则、标准、最佳实践和先进监管科学工具的基于风险的监管框架，该框架可适用于不同的 AI 应用，并根据相关医疗产品进行调整。

该文件阐述FDA四大核心部门在AI医疗产品领域的协同监管框架和战略方向，四大中心计划协调工作，推动 AI 在医疗产品中的负责任使用，构建监管方法。

具体行动和计划聚焦在四个重点领域：

1. 促进合作，保障公众健康

FDA 的医疗产品中心与开发者、患者群体、学术界、全球监管机构及其他利益相关方密切合作，培养以患者为中心的监管方式，强调协作。

为继续促进这些合作伙伴关系，FDA 计划：

·          征求各方意见，考虑 AI 在医疗产品中使用的关键方面，如透明度、可解释性、治理、偏见、网络安全和质量保障。

·          推动教育计划，支持监管机构、医疗专业人员、患者、研究人员和产业界安全、负责任地在医疗产品开发和使用 AI。

·          继续与合作伙伴协作，推动标准、指南和最佳实践，鼓励医疗产品领域 AI 的创新与高质量应用。

FDA已经开展的活动：

·          CDER/CBER与EMA合作，制定了药物开发中良好人工智能实践的指导原则（2026年1月）

·          2024年月，FDA与临床试验转型倡议（CTTI）合作，召开一场关于人工智能在药物和生物制品开发中的应用的混合公开研讨会，讨论负责任使用人工智能开发安全、有效且高质量药物的指导原则。参会专家借鉴真实案例，讨论他们对特定方法的理由，分享评估成功的方法，回顾所面临的挑战，探讨扩展方案和更广泛适用性，并概述后续发展的考虑因素。

·          2022年12月，由杜克·马戈利斯健康政策研究所代表CDER/FDA召集“理解药物开发生命周期中的人工智能和机器学习（AI/ML）专家研讨会”，聚焦于药物开发生命周期中的人工智能（AI），包括机器学习（ML），并强调了需要监管明确性的相关领域。

2. 推进支持创新的监管方法

FDA 医疗产品中心计划制定政策，为 AI 的使用提供监管可预测性和清晰度，包括：

·          持续监测和评估趋势与新兴问题，识别知识空白和机遇，包括在监管申报中，及时调整以明确 AI 在医疗产品生命周期中的使用。

·          支持监管科学研究，开发评估 AI 算法的方法，识别和减少偏见，确保 AI 算法在面对变化的临床输入和条件时具有稳健性和灵活性。

·          利用并继续推进现有计划，用于评估和规范 AI 在医疗产品及其开发中的使用，包括制造环节。

·          发布指南，关于 AI 在医疗产品开发和使用中的应用，包括但不限于：

              最终指南：关于 AI 赋能设备软件功能的市场申报中预定变更控制计划的建议（2024年12月）

              草案指南：AI 赋能设备软件功能的生命周期管理和市场申报建议（2025年1月）

              草案指南：使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考虑因素（2025年1月）

3. 推动标准、指南、最佳实践和工具的发展

 FDA 医疗产品中心致力于维护 AI 医疗产品的安全性和有效性标准。基于“良好机器学习实践指导原则”，FDA 计划：

·          继续完善和发展评估 AI 安全、负责任和伦理使用的考虑事项，例如提供足够的透明度、解决安全性和网络安全问题。

·          识别和推广最佳实践，用于 AI 医疗产品的长期安全性和真实世界性能监测。

·          探索最佳实践，记录和确保用于训练和测试 AI 模型的数据适用性。

·          制定质量保证框架和策略，用于在医疗产品生命周期中使用AI 工具或系统，强调持续监控和风险缓解。

4. 支持与 AI 评估和监测相关的研究

为了深入了解 AI 对医疗产品安全性和有效性的影响，并在资源允许的情况下，FDA 计划支持示范项目：

·          识别项目，展示 AI 开发生命周期中可能引入偏见的环节及其应对方法，包括通过风险管理。

·          支持项目，考虑数据的代表性，确保 AI 方法具有普适性。

·          支持对 AI 工具在医疗产品开发中的持续监测，确保其在整个生命周期中符合标准、保持性能和可靠性。

通过该文件，FDA强调了促进创新和制定支持性标准的决心，以及在机构内部实现协调一致的目标。CBER、CDER、CDRH 和 OCP 计划根据 AI 技术的特点，调整其监管方法，以保护患者和医疗工作者的安全，确保医疗产品的网络安全，并促进创新。

对中国监管机构的启发：

与美国FDA类似，对于医疗产品中使用AI，国家药监局下属的药品审评中心与医疗器械审评中心分别进行监管，国家局信息中心负责药品安全监管信息平台建设。

在医疗器械使用AI的监管领域，国家药监局于2019年7月创立了中国人工智能医疗器械创新合作平台，合作平台主席单位为器审中心，国家有关单位、科研机构、科研院校、医疗机构、学会等单位。基于各方的合作研究，国家局器审中心已陆续发布了许多指导性文件，如《深度学习辅助决策医疗器械软件审评要点》《人工智能医用软件产品分类界定指导原则》《人工智能医疗器械注册审查指导原则》《人工智能辅助检测医疗器械（软件）临床评价注册审查指导原则》等通用医疗器械指导原则和部分特定AI医疗软件的审查指导原则。

药品全生命周期中使用AI，近两年成为药品行业的热点话题，药品研发与生产的各个环节已经开始在不同应用场景尝试使用AI。国家药监局与药品审评中心尚未发布与药品相关的监管原则与评估框架。

2026年4月，国家药监局发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，提出强化系统协同和开放共享，以数据要素为驱动、以场景应用为牵引，深入推进人工智能在药品全生命周期监管中的创新应用。期待未来药审中心、器审中心、国家局信息中心能协同合作，在国家局内部实现协调一致，细化推进创新应用的计划，并及时公开相关信息。